Estudio clínico en miopatía inflamatoria idiopática activa (MII)
ID. de CLINICALTRIALS.GOV: NCT05523167
Un estudio de fase 2/3* aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, de 2 brazos, multicéntrico y sin fisuras operativas para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacodinámica, farmacocinética e inmunogenicidad de Efgartigimod PH20 SC en participantes de 18 años o más con miopatía inflamatoria idiopática activa.
*Actualmente reclutando para la Fase 3
Acerca de la miopatía inflamatoria idiopática activa (MII)
La miopatía inflamatoria idiopática (MII), también denominada miositis, es un trastorno inflamatorio del músculo esquelético. Incluye muchos subtipos con patologías diversas.2 Existen pruebas de que algunos subtipos de MII -específicamente la dermatomiositis (DM), la miopatía necrotizante inmunomediada (MNIM) y algunos otros subtipos de polimiositis (ASyS)- son probablemente causados por autoanticuerpos IgG (incluidos los anticuerpos específicos de la miositis [AM] y los anticuerpos asociados a la miositis [AAM]). específicos de la miositis [AMS] y los anticuerpos asociados a la miositis [AAM]).3,4,5,6
Muchos pacientes con MII presentan un deterioro persistente de la función muscular, lo que conlleva dificultades en las actividades de la vida diaria y una baja calidad de vida.2 En la actualidad no existen tratamientos aprobados por la FDA para la miositis, lo que plantea una necesidad no cubierta de tratamiento eficaz a largo plazo de la enfermedad.
Acerca de la terapia en investigación
Efgartigimod alfa es un antagonista del receptor cristalizable de fragmentos de anticuerpos (FcRn) en desarrollo clínico para el tratamiento de pacientes con enfermedades autoinmunes graves mediadas por autoanticuerpos patógenos de inmunoglobulina G (IgG).7
Efgartigimod alfa con hialuronidasa humana recombinante para inyección subcutánea, también conocido como efgartigimod PH20 SC, no está aprobado por la FDA para la Miopatía Inflamatoria Idiopática Activa (MII), ya que no se ha establecido su seguridad y eficacia.
Efgartigimod alfa Mecanismo de acción propuesto
Estudio para investigar la eficacia y seguridad de efgartigimod PH20 SC en participantes adultos con miopatía inflamatoria idiopática activa (también conocida como miositis).
Medida de resultado primaria
Puntuación total de mejoría (TIS); medida en una escala [0,100]. Las puntuaciones más altas representan mejoría; el cero indica ausencia de mejoría o empeoramiento (respecto al valor inicial)
Diseño del estudio
Los participantes serán aleatorizados 1:1 dentro de cada estrato para recibir efgartigimod PH20 SC‡ además del tratamiento de fondo
O
placebo PH20 SC‡ sobre el tratamiento de fondo.
‡ rHuPH20 (o PH20) es un potenciador de la permeabilidad
PERIODO DE EVALUACIÓN
El equipo del estudio determinará si el paciente reúne los requisitos para participar.
PERÍODO DE TRATAMIENTO:
52 semanas (Fase 3)
Los participantes serán aleatorizados para recibir efgartigimod PH20 SC 1000 mg o placebo semanalmente, además de su tratamiento de base para la MII. Las administraciones se realizarán durante las visitas programadas al centro y en los domicilios de los participantes entre las visitas (si es factible).
ESTUDIO DE EXTENSIÓN DE ETIQUETA ABIERTA* o PERÍODO DE SEGUIMIENTO DE SEGURIDAD:
Al final del período de tratamiento, los participantes elegibles pueden inscribirse en el estudio de extensión abierto (OLE), en el que todos los participantes serán tratados con efgartigimod PH20 SC. De lo contrario, los participantes continuarán un período de seguimiento de seguridad de 56 días.
* (ALKIVIA+) ClinicalTrials.gov ID NCT05979441
Efgartigimod alfa con hialuronidasa humana recombinante, también conocido como efgartigimod PH20 SC, no está aprobado por la FDA para la Miopatía Inflamatoria Idiopática Activa (MII), ya que no se ha establecido su seguridad y eficacia.
Seleccione los criterios de admisibilidad§
§Loscriterios que se enumeran a continuación son una descripción general y no lo incluyen todo. Consulte el enlace para obtener todos los detalles de elegibilidad del estudio: clinicaltrials.gov/NCT05523167.
Seleccione los criterios de inclusión:
- Un diagnóstico clínico definitivo o probable de miopatía inflamatoria idiopática (MII).
- Uno de los siguientes antecedentes médicos: Diagnóstico de dermatomiositis (DM) o dermatomiositis juvenil (JDM), Diagnóstico de polimiositis (PM) (incluido el síndrome antisintetasa (ASyS)), Diagnóstico de miopatía necrotizante inmunomediada (IMNM).
- Diagnóstico de enfermedad activa definido por la presencia de al menos 1 de los siguientes criterios: Niveles anormales de al menos 1 de las siguientes enzimas: creatina quinasa (CK), aldolasa, lactato deshidrogenasa, aspartato aminotransaminasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT), según los resultados del laboratorio central; Electromiografía que demuestre enfermedad activa en los últimos 3 meses; Erupción cutánea con DM activa; Biopsia muscular indicativa de IIM en los últimos 3 meses; Resonancia magnética en los últimos 3 meses indicativa de inflamación activa.
- Debilidad muscular
- Recibir un tratamiento de fondo permitido para IIM
Seleccione Criterios de exclusión:
- Una infección activa clínicamente significativa en el momento del cribado
- Cualquier otra enfermedad autoinmune conocida que, en opinión del investigador, pudiera interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de IIM o poner al paciente en un riesgo indebido.
- Antecedentes de neoplasia maligna, a menos que se considere curada mediante tratamiento adecuado, sin evidencia de recurrencia durante ≥ 3 años antes de la primera administración del medicamento en investigación (MI). Pueden incluirse en cualquier momento participantes adecuadamente tratados con los siguientes cánceres: Cáncer de piel de células basales o escamosas; Carcinoma in situ de cuello uterino; Carcinoma in situ de mama; Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata.
- Lesiones musculares graves
- Miopatía inducida por glucocorticoides que el investigador considere la causa principal de la debilidad muscular o debilidad permanente vinculada a una causa no relacionada con la MI
- Enfermedad pulmonar intersticial no controlada o cualquier otra manifestación de IIM no controlada que, en opinión del investigador, pudiera requerir tratamiento con medicación prohibida durante el estudio.
- Otras miopatías inflamatorias y no inflamatorias: miositis por cuerpos de inclusión, miositis por solapamiento, miopatías metabólicas, distrofias musculares o antecedentes familiares de distrofia muscular, miositis inducida por fármacos o endocrinos y miositis juvenil (distinta de la DMJ).
- Enfermedad clínicamente significativa, cirugía mayor reciente o intención de someterse a cirugía durante el estudio.
- Prueba sérica positiva en el cribado para detectar una infección vírica activa por cualquiera de las siguientes enfermedades: Virus de la hepatitis B (VHB); Virus de la hepatitis C (VHC); VIH
- La participante está embarazada o en periodo de lactancia o tiene intención de quedarse embarazada durante el estudio.
Referencias:
1. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05523167
2. Schmidt J. Clasificación actual y manejo de las miopatías inflamatorias. Journal of Neuromuscular Diseases 5. (2018) 109-129.
3. Zaizen Y et al. Respiratory Research (2023) 24:86 https://doi.org/10.1186/s12931-023-02362-0
4. Julien S et al. Rheumatology 2023 /advance-article/doi/10.1093
5. Acta Neuropathologica (2022) 144:353-372 https://doi.org/10.1007/s00401-022-02438-z
6. Aggarwal R. et al. Aggarwal R. et al. Rheumatology 2016;55:991_999 doi:10.1093/rheumatology/kev44
7. Ulrichts P, et al. J Clin Invest. 2018;128(10):4372-4386
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