¿De qué trata este estudio?
El objetivo principal de este estudio es observar el efecto (eficacia) y la seguridad de un fármaco en estudio en comparación con placebo (un tratamiento parecido al fármaco en estudio y que se administra de la misma manera, pero que no tiene principios activos) en adultos con miopatía inflamatoria idiopática activa, conocida comúnmente como miositis. Se incluirán en el estudio personas con los subtipos de polimiositis (PM), dermatomiositis, dermatomiositis juvenil (diagnosticada en los últimos 5 años), síndrome antisintetasa (ASyS), miopatía necrotizante y PM solapada con síndrome de Sjögren.
El fármaco en investigación del estudio no está aprobado actualmente para su uso en la miositis por ninguna agencia reguladora, ya que su seguridad y eficacia no han sido establecidas para el tratamiento de la miositis.

¿Quién puede participar?
Los participantes deben ser adultos, mayores de 18 años, con un diagnóstico confirmado de miositis: polimiositis (PM), dermatomiositis, dermatomiositis juvenil (diagnosticada en los últimos 5 años), síndrome antisintetasa (ASyS), miopatía necrotizante y solapamiento de PM con síndrome de Sjögren. Las participantes mujeres no deben estar embarazadas ni tener previsto quedarse embarazadas durante el estudio.

¿Cuál es el fármaco en investigación del estudio?
En algunas enfermedades, el sistema inmunitario puede atacar por error a las propias células del organismo. El fármaco en investigación del estudio es un compuesto que se está investigando en el estudio ALKIVIA para su uso en el tratamiento de pacientes con enfermedades autoinmunitarias graves.
El fármaco en investigación no está aprobado actualmente para su uso en la miositis por ninguna agencia reguladora, ya que no se ha establecido su seguridad y eficacia para el tratamiento de la miositis.

¿Cuáles son las probabilidades de recibir el fármaco en investigación del estudio? 
En la primera visita programada del período de tratamiento, los participantes serán asignados aleatoriamente (al azar, como si se lanzara una moneda al aire) para recibir el fármaco en investigación del estudio (activo) o un placebo (inactivo). Un sistema de computadora lanzará la moneda al aire. Los participantes tienen 1 posibilidad en 2 de recibir el fármaco en investigación del estudio. Por lo tanto, los participantes tienen 1 posibilidad de 2 en recibir el placebo. Nadie sabrá qué fármaco del estudio recibirán los participantes, ni siquiera el médico del estudio. Si es necesario, el médico del estudio puede averiguarlo.

¿En qué consiste la participación en el estudio ALKIVIA?
En primer lugar, se pedirá a los participantes que acudan a un sitio del estudio para someterse a una revisión, donde se les examinará, se les realizarán pruebas y se les formularán preguntas (evaluaciones de revisión) para saber si el estudio es adecuado.
Durante el periodo de tratamiento, que comienza cuando los participantes reciben su primera dosis del fármaco en investigación del estudio o el placebo, habrá 7 visitas programadas al sitio del estudio, una cada 4 semanas. En promedio, cada visita al sitio del estudio durará entre 3 y 4 horas. Los participantes recibirán una inyección subcutánea, administrada en la capa subcutánea, del fármaco en investigación del estudio o del placebo cada semana, excepto en la visita final del tratamiento (visita 7). En las visitas programadas, el personal del estudio administrará la inyección. En las visitas programadas, los participantes pueden recibir la inyección en el sitio del estudio o en casa, ya sea a través enfermera a domicilio o aplicándosela ellos mismos o su cuidador (si está capacitado).
Durante el estudio, los participantes seguirán tomando sus medicinas actuales para la miositis.

¿Habrá algún costo asociado a la participación en el estudio?
No habrá ningún costo asociado a la participación en el estudio. Los participantes recibirán gratuitamente el fármaco del estudio, las pruebas, los exámenes y la atención médica relacionados con el estudio. También se reembolsarán a los participantes los gastos de viaje de ida y vuelta al sitio de estudio para las visitas.

¿Qué sucede una vez finalizado el período de tratamiento?
Si los participantes completan el estudio, pueden optar por entrar en un estudio de seguridad con extensión a largo plazo, en el que todos los participantes reciben el fármaco en investigación del estudio (sin placebo). Si los participantes no desean participar en el estudio de seguridad con extensión a largo plazo, o no reúnen los requisitos para ello, se les realizará un seguimiento durante 8 semanas (1 visita) después de la última inyección subcutánea del fármaco en investigación del estudio o del placebo, por motivos de seguridad.

¿Cómo puedo obtener más información sobre la participación en el estudio ALKIVIA?
Si está interesado en tomar parte en el estudio ALKIVIA y desea más información sobre cómo participar, envíenos un correo electrónico a clinicaltrials@argenx.com y un miembro del equipo de apoyo al paciente de ALKIVIA se pondrá en contacto con usted.